辉瑞公司罕见遗传性出血性疾病的基因治疗在后期试验中取得成功

辉瑞公司周三表示，其针对一种罕见遗传性凝血障碍的实验性基因疗法在一项大型后期试验中取得了成功，为潜在的批准铺平了道路。针对血友病A的治疗可能成为该公司继Beqvez之后进入美国市场的第二种基因疗法。Beqvex于4月被批准用于一种不太常见的出血性疾病血友病B。辉瑞公司正在与Sangamo Therapeutics共同开发这种疗法，该公司的股价在数据发布后于周三上涨了60%以上。辉瑞的股价周三持平。辉瑞是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的几家制药商之一，这是一种一次性、昂贵的治疗方法，针对患者的遗传来源或细胞来治愈或显著改变疾病的进程。一些行业健康专家预计，这些疗法将取代患者为管理慢性病而采取的传统终身治疗。血友病A是一种终身疾病，由缺乏凝血蛋白VIII引起。如果没有足够的这种蛋白质，血液就无法正常凝结，增加了手术后自发出血和严重出血的风险。辉瑞公司在一份新闻稿中援引数据称，全球每10万名男婴中约有25人患有这种疾病。辉瑞公司表示，其一次性治疗显著减少了15个月后中重度至重度血友病A患者的年度出血次数。该公司表示，该药物的疗效也优于目前的标准治疗方法，即常规输注以替代因子VIII蛋白。该试验的首席研究员安德鲁·莱维特博士在一份声明中说：“对于血友病A患者来说，需要通过频繁的静脉输液或注射来预防和治疗出血事件的身体和情感影响不容低估。”。辉瑞公司表示，该研究正在进行中，并将在即将举行的医学会议上提供更多数据如果获得批准，辉瑞的治疗将与BioMarin Pharmaceutical的一次性治疗Roctavian竞争。自去年在美国获得批准以来，BioMarin的疗法推广缓慢，这引发了人们对辉瑞药物进入市场后会有多少患者服用的质疑。据报道，BioMarin正在考虑是否剥离其耗资290万美元的血友病A治疗